일본산업뉴스요약

일본의 유전자 치료, 부활의 조짐
기업의 연구 지원이 열쇠

유전자 치료 연구가 국내에서 다시 활발해지고 있다. 2월 중순, 후생노동성의 전문가회의는 약사(藥事) 승인 절차를 바탕으로 유전자 치료를 이용되는 치료약 2건의 승인을 인정했다. 지치(自治)의과대학은 유전자 치료에 특화된 연구 센터를 2018년 10월에 설립. 게놈편집과 유전자 치료를 결합한 새로운 연구도 추진되고 있다. 임상응용에서 뒤처져있는 일본이 유전자 치료 연구를 가속화할 수 있을지 여부는 올해가 고비가 될 것이다.

“일본은 유전자 치료의 임상연구가 적다”. 2월 하순, 지치의과대학에서 열린 유전자치료연구센터의 설립 기념 심포지엄에서 지치의과대학의 오자와(小沢) 명예교수는 이렇게 지적했다. 호주 시드니대학의 조사에 따르면 1989년부터 2017년까지의 세계 유전자 치료 임상연구 승인 사례는 2,597건이었다. 미국이 1,643건으로 가장 많았고, 일본은 44건으로 84건의 중국에게도 크게 뒤처졌다.

유전자 치료 연구는 1990년대에 세계적으로 추진되었지만 2002년에 프랑스에서 유전자 치료를 받았던 면역부전 환자가 치료의 부작용으로 백혈병이 발병했다. 해외에서는 이후에도 안전성을 향상시켜 연구가 계속 이어졌지만 일본은 이후의 연구에 속도를 내지 못했다.

하지만 최근에 다시 유전자 치료 분야가 활기를 띠고 있다. 지치의과대학의 센터에서는 야마가타(山形) 교수팀이 ‘방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결손증’이라는 운동 기능을 잃게 되어 평생 누워지내게 되는 난치병 치료에서 성과를 올렸다. 이 병은 뇌 안의 정보전달물질이 만들어지지 않게 되면서 발병한다. 이 물질을 만들어지도록 하는 유전자 치료를 6명의 환자에게 실시해 증상이 개선된 것을 확인했다.

오사카대학의 가네다(金田) 교수도 다제내성균으로 인한 결핵 치료를 올 여름에 개시할 예정이다.

이와 같은 유전자 치료 부활의 최대 원인은 기술의 진전이다. 예를 들어 2002년에 프랑스에서 발생한 백혈병 부작용은 유전자의 운반을 위해 사용한 바이러스가 원인으로, 현재는 안전성이 높은 다른 바이러스를 사용한다. 면역세포에 유전자 치료를 시행해 면역기능을 강화시켜 암을 공격하게 하는 ‘CAR-T요법’ 연구도 추진되고 있다.

게놈편집을 통해 체내 세포에 있는 병의 원인 유전자를 개변할 수 있게 되었다. 지치의과대학에서는 게놈편집 기술을 응용해 쥐를 대상으로 한 혈우병 치료와 돼지를 대상으로 한 중증 면역부전 치료 연구가 추진되고 있다.

기술적인 토대 위에서 연구 환경도 변화하기 시작하고 있다. “이제야 겨우 사람들이 관심을 갖고 찾아주고 있다”. 지치의과대학의 심포지엄에서 연구 보고를 한 무라마쓰(村松) 교수는 이렇게 말하며 활짝 웃었다. 심포지엄에는 제약회사 등의 관계자들도 많이 참석했다.

오사카대학의 가네다 교수는 지금까지 “(국내 기업들이) 해외 기술에만 눈을 돌려왔다”라고 말한다. 후생노동성의 유전자 치료약 승인 움직임 등을 배경으로 기업의 국내 연구에 대한 주목도가 높아지고 있는 등, 일본의 유전자 치료 연구를 가속화할 절호의 기회가 도래하고 있다.

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