일본산업뉴스요약

게놈편집, 기대와 불안 (하)
유전성 난치병 치료에 길 열려
일본의 제도 마련, 해외에 뒤처져

자치의과대학(도치기 현)의 연구실에 있는 사육 케이스 안을 돌아다니는 실험쥐는 유전자 일부의 변화로 발생하는 난치병 ‘X연쇄중증복합면역부전(Severe Combined Immunode-ficiency, SCID)을 획기적인 유전자 편집 기술 ‘게놈편집’을 이용해 치료한 것이다. 감염병에 걸리기 쉬운 체질을 바꾸는데도 성공했다. 현재 이 병은 골수 이식밖에는 치료법이 없지만, “게놈편집 기술이라면 부작용을 낮춘 치료를 실현할 수 있을지도 모른다”라며 하나조노(花園) 교수는 기대하고 있다.

원하는 유전자를 정확하게 개변(改變)하는 게놈편집을 이용해 일부 유전자의 변화로 발생되는 다양한 유전자병을 치료하는 연구가 추진되고 있다. 게놈편집으로 문제의 유전자를 제거하거나 정상의 것으로 바꿔 놓는 치료법이다. 모든 세포에서 게놈편집이 이루어지지 않아도 일부 세포에서 정상적인 단백질이 생성된다면 증상은 개선될 것이다. 실현된다면 특정 유전성 난치병에 희망이 될 가능성이 있다.

치료 방법은 우선 주사기로 골수에서 유전자병 세포를 약 1만개 추출. 이것을 배양액에 넣어 게놈편집에 필요한 단백질 등을 삽입하면 그 일부가 정상적인 유전자로 회복된다. 이것을 환자에게 다시 투여하는 것이다. 올해부터 돼지를 통한 실험도 시작. 2019년 가을까지 사람으로의 응용 가능성을 확인해나갈 방침이다.

같은 지치의과대학의 오모리(大森) 교수는 혈우병 치료에 게놈편집 기술을 도입하고 있다. 간세포가 혈액을 굳힐 수 있도록 하는 것이 목적이다. 3년 이내에 원숭이와 돼지를 통해 유효성 및 안전성을 조사할 계획이다. 오모리 교수는 “정부도 유전자 치료 프로젝트에 힘을 쏟기 시작했다. 일본에서도 본격적으로 유전자 치료를 도입하려는 움직임을 느낄 수 있다”라고 말한다.

국내 대학에서의 게놈편집 연구는 활발히 추진되고 있지만 실용화 관점에서 보면 이야기는 다르다. 도쿄대학발(發) 신약 개발 벤처기업, Edigene(도쿄)는 2016년 보스턴에 연구실을 설립. 유전성 난치병의 게놈편집을 통한 치료를 목표로 하는 임상연구를 미국에서 실시하려는 계획을 가지고 있다. 모리타(森田) CEO는 “미국에는 선례가 있어 정부의 심사기관도 노하우를 가지고 있다. 출구가 보여 임상연구를 추진하기 편하다”라고 말한다.

고베대학발(發) 바이오벤처기업, Bio Palette(고베 시)도 독자적인 게놈편집 기술의 의료분야 응용을 시야에 넣고 있다. 이와타(岩田) 사업개발매니저는 “미국은 실적도 있으며 우수한 인재를 모으기 쉽다는 점도 매력적이다”라고 말한다.

미국은 게놈편집을 이용한 치료에 대한 미 식품의약국의 지침이 있다. 유전자의 큰 개변이 일어나지 않는다면 엄격한 규제는 없어 혈우병과 뮤코다당증(Mucopolysacchari-dosis, MPS) 등 유전성 난치병의 임상시험이 추진되고 있다.

해외는 앞서나가고 있다. 중국은 2016년부터 자궁경부암의 원인 바이러스 유전자를 제거하는데 게놈편집을 이용한 임상시험이 시작되었다. 유럽에서는 혈액관련 난치병의 임상시험을 계획하고 있다.

반면, 일본은 명확한 지침이 없어 연구자들은 적극적으로 추진하지 못하고 있는 실정이다. 관련된 유전자 치료 지침의 재검토가 후생노동성의 전문 위원회에서 논의되고 있지만 구체적인 새로운 지침에 관한 이야기는 나오지 않고 있다.

또 다른 과제도 있다. 올해 들어 유전자 절편으로 인한 부작용을 지적하는 논문들이 잇따라 발표되었다. 이 논문들은 암으로 발전할 위험성이 높아진다는 실증 사례와 유전자 절단 오류로 인한 부작용이 일어날 가능성을 제시. 대규모 유전자 결실(缺失)이 일어날 수 있다는 논문도 있다.

이러한 부작용을 줄일 수 있는 새로운 게놈편집 방법에 대한 연구도 추진되고 있다. 하지만 힘들게 개발한다고 해도 일본에서는 실용화되기까지 시간이 걸린다. 생명윤리에 정통한 홋카이도대학의 이시이(石井) 교수는 “안전성을 확보하기 위해 리스크를 평가하는 기준 마련이 필요하다”라고 지적한다.

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