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미국, 유전자 치료의 실용화에 주력
정부가 국책으로 선언, 규제 철폐 단행

미국 정부가 유전자 치료의 실용화를 위해 본격적으로 움직이기 시작하고 있다. 올 8월, 유전자 치료에 대한 과감한 규제 완화를 제안, 10월에 시행될 예정이다. 포스트 항체의약의 차기 주자로, 질병의 특효약이 될 것이라고 주목 받고 있는 유전자 치료의 실용화에 미국이 참여하면서 일본은 크게 뒤처질 수 있을 것이라는 우려의 목소리가 나오고 있다.

사실 미국은 유전자 치료의 실용화에서 작년까지 유럽에 뒤처져 있었다. 2012년 네덜란드의 유니큐어(uniQure)가 가족성 지질단백 지질분해효소 결핍증(Familial lipoprotein lipase deficiency) 치료약 허가를 얻어 2종류의 유전자질환 치료약이 영국의 글락소스미스클라인과 이탈리아의 MolMed에서 2016년에 각각 발매되는 등, 유럽이 유전자 치료에서 앞서고 있다.

-- FDA의 변심 --
유전자 치료에 대해 회의적이었던 미국 식품의약국(FDA)가 태도를 바꾸게 된 계기는 2017년에 3건의 유전자 치료(유전성 눈 질환의 유전자 치료약과 백혈병 치료약인 CAR-T세포 두 가지)에 대해 잇따라 세계 최초로 제조 판매를 승인한 것이다. 이들 모두 치료약이 거의 없었던 난치병에 대해 특효약과 같은 효과를 냈다.

이를 통해 FDA는 유전자 치료의 상품화 건수에서 유럽과 어깨를 나란히 하게 되었다. CAR-T세포는 환자의 T세포를 체외로 추출하고 치료용 유전자를 도입한 것으로 재생의료이기도 하지만 유전자 치료로써도 취급되고 있다.

또한 올 8월 시점에서 FDA는 700건 이상의 유전자 치료약에 대한 임상시험 신청을 수리, 이미 상품화의 최종 단계인 페이즈3 임상시험에 돌입했다. 그야말로 FDA는 유전자 치료의 큰 전환점에 직면해있다.

미국 메사추세츠공학대학(MIT)의 조사에 따르면 미국에서는 2022년까지 약 50건의 유전자 치료제가 허가될 전망이다. 혈우병 등 유전성 희소질환과 암 치료약, 파킨슨병 등의 신경질환 등 유전자 치료 용도로도 확대되고 있다. 1997년에 본격적으로 상품화되기 시작한 후 지금까지 70품목 이상의 신약을 탄생시킨 항체 의약에 주력해온 기세가 유전자 치료에도 이어지고 있다.

그렇다면 일본은 어떨까? 일본의료연구개발기구(AMED)가 올 3월에 공표한 자료에서는 일본의 유전자 치료의 실용화와 유전자 치료약의 파이프라인이 구미(歐美)에 상당히 뒤처져 있는 상황이 그대로 드러나 있다.

미국 정부는 차세대 신약의 보고인 유전자 치료 개발에 더욱 박차를 가하고 있다. 7월 11일에 FDA장관이 유전자 치료의 실용화를 국책으로서 가속화한다고 선언. 동시에 3가지 질환(혈우병, 희귀질환, 망막질환)의 임상시험에 관한 가이드 안 등을 공표했다. 기업이 유전자 치료의 실용화에 필요한 정보와 수단을 투명화, 상품화를 지원. 또한 8월 16일에는 유전자 치료의 임상연구의 대담한 규제 완화를 단행했다. 미국 국립위생연구소(NIH)의 코린즈 소장이 성명을 발표. 지금까지 NIH의 유전자변형자문위원회와 FDA가 유전자 치료의 임상연구에 시행해온 이중규제를 철폐, FDA로 유전자 치료 심사를 일원화한다는 것을 명확히 했다.

1990년에 미국에서 세계 최초로 유전자 치료(ADA결손증 치료)가 시행된 이후, 약 20년간 다수의 환자들에 투여한 임상 경험이 축적되어 있어 유전자 치료를 기존 신약 개발과 구별해 취급할 필요가 없어졌다고 판단. FDA의 기존 신약 임상연구의 심사시스템으로 유전자 치료도 대응할 수 있다고 결론을 내린 것이다.

-- 일본은 이중규제 --
일본에서도 유전자 치료에 대한 임상연구는 이중으로 규제가 이루어지고 있다. 기업이 의약품으로서 유전자 치료를 임상시험 하는 경우, 의약품의료기기법으로 심사가 이루어져 규제는 간결하지만, 대학이나 의료기관 등이 임상연구로서 시행하는 경우에는 유전자치료 등 임상연구 지침과 재생의료신법의 이중규제 대상이 된다.

유전자 치료 등 혁신적인 신약 개발을 위해서는 우선 대학 및 의료기관이 임상연구로서 유전자 치료의 효능과 안전성에 대한 연구를 추진해야 할 필요가 있다. 이러한 기초적 연구가 없다면 제약회사도 너무 혁신적이라는 이유로 상품화할 엄두를 내지 못할 것이다.

일본의 제약회사들이 화학합성 저분자의약에만 연구 자원을 투입하고 바이오 의약 개발을 소홀히 하고 있는 점과 혁신적인 임상연구의 낙후와 연구 층이 얇다는 점이 일본의 유전자 치료가 구미와 비교해 크게 뒤처진 이유이다.

하지만 내년 초여름까지는 일본에서도 CAR-T세포를 이용한 유전자 치료의 실용화가 시작될 전망이다. 또한 오사카대학 발 벤처기업, AnGes가 1월에 중증허혈지(重症虚血肢) 치료약의 제조 승인을 신청했다. 일본도 유전자 치료의 실용화가 곧 시행될 수 있을 것이다.

2014년 11월에 재생의료신법이 시행되었을 때 유전자 치료 방침을 폐지했더라면 이중 규제는 피할 수 있었겠지만 이미 지나간 일이다. 세계에 뒤처지지 않기 위해서는 지금이라도 유전자 치료의 이중규제 폐지를 검토하지 않으면 안 될 것이다.

 -- 끝 --