일본산업뉴스요약

기대감 커지는 핵산 의약
겨냥하기 어려운 표적치료에 대응

핵산 의약품에 대한 기대가 높아지고 있다. 저 분자의약품이나 항체의약품으로는 겨냥하기 어려운 표적치료에도 대응할 수 있다는 생각 때문이다. 제약회사가 연구개발을 강화하고 있고, 관련산업에서도 M&A(합병∙매수)나 원료 비즈니스 확대 등의 움직임이 나타나고 있다. 핵산 의약이 새로운 Modality(신약개발 방법)로 정착할지 주목되고 있다.

-- 암 치료에 활용 --
Kyowa Hakko Kirin (協和発酵キリン)社는 암 치료에 핵산 의약품을 활용하는 아이디어를 제시한다. 핵산 의약품은 DNA나 RNA(리보 핵산)의 구성 성분인 염기를 조합하여 합성한 의약품이다. 이중가닥 RNA(siRNA)를 표적 암세포에 전달하는 구조에 대한 임상 시험을 2018년 전에 시작하는 것을 목표하고 있다.

siRNA는 생체 내의 단백질을 생성하는 메신저 RNA(mRNA)를 절단할 수 있다. 암세포의 생존이나 성장에 관여하는 mRNA를 절단하면 암세포는 필요한 단백질을 얻을 수 없게 되고 결과적으로 항암 효과가 나타난다. 종래의 저분자의약품이나 항체의약품으로는 mRNA를 겨냥하는 것은 어렵다고 여겨져 왔다.

그럼, 핵산 의약의 실용화를 유해서는 어떠한 과제를 해결해 나가야 하는가? Kyowa Hakko Kirin의 신약개발기술연구소의 도미즈카 소장은「핵산 그 자체의 활성을 높여가는 것이 중요하다」고 지적한다.

-- 투여량 감소 --
siRNA는 세포 내에 도달했다 하더라도 핵산이 단독으로 효과를 발휘하는 것은 아니다. 세포 내의 단백질의 힘을 빌려 유전자를 절단한다. 그러나 同 연구소의 시노하라 주임연구원에 의하면, 세포에 도달한 핵산 중 단백질과 복합체를 형성하여 효력을 발휘하는 것은 극히 일부라고 한다.

시노하라 주임연구원은 이러한 문제 의식을 가지고「핵산의 구조를 최적화하고, 단백질에 의해 결합되도록 했다」. 그 결과 결합하는 힘이 종래에 비해 5~10배 증가하였고, 그에 호응하여 활성 역시 5배 정도 높아졌다고 한다.

활성이 5배가 되면 같은 양의 핵산을 세포 안에 전달했을 때 유전자를 절단하는 양이 5배가 된다. 반대로 말하면, 같은 양의 유전자를 절단할 경우, 핵산 투여량은 5분의 1이면 된다는 말이다. 약의 제조비용을 절감할 수 있을 뿐만 아니라 환자의 복용부담과 부작용 감소를 기대할 수 있을 것 같다.

-- 관련사업 활성화 --
관련산업의 움직임도 활발해 지고 있다. Nitto Denko(日東電工)는 10일, 미국의 핵산 의약 수탁제조 자회사인 Nitto Denko Avecia社(매사추세츠 주)를 통해 2개사를 매수했다. 의약품 분석서비스를 제공하는 Irvine Pharmaceutical Services社(캘리포니아 주)와 의약품무균충전 서비스를 제공하는 Avrio Biopharmaceuticals社(同)를 새로운 회사인「Nitto Avecia Pharma Services社」(同)에 통합했다. 매수 금액은 비공개지만 50억 엔 전후로 예상된다.

Roche Diagnostics社(도쿄)는 핵산 의약품용 mRNA를 인공적으로 합성하는 원료 판매 사업을 확대한다. 이전에는 4종류의 원료를 취급했지만, 2017년말까지 염기를 연결하는 효소의 일종인 polymerase 등 4종류를 새로 추가한다. 2017년 12월에는 2016년 12월 예상 매출액의 2.5배인 5000만 엔으로 매출을 올릴 계획이다.

이러한 비즈니스는 제약회사의 연구개발 진전에 따라 더욱 확대할 가능성이 있다. 그 의미에서도 핵산 의약의 유효성이나 안전성 확립이 기다려진다.

     -- 끝 --