일본산업뉴스요약

백혈병의 유전자 치료를 저렴하게
나가사키대학 등, 내달 임상시험 시행

나가사키(長崎)대학과 미에(三重)대학은 타인의 면역세포를 이용해 백혈병을 유전자 치료하는 방법을 개발했다. 이것은 미국에서 승인 받은 5,000만엔이 넘는 고액의 치료법과 비슷한 방법으로, 양산이 쉬워 부작용과 효과 등이 확인된다면 보다 저렴한 치료법이 될 가능성이 있다. 2월에 환자 등록을 시작해 임상시험을 할 예정이다.

-- 실현된다면 기존 비용의 수 십 분의 일로 --
임상시험은 의사 주도로 이루어지며 나가사키대학과 에히메(愛媛)대학, 오사카국제 암센터 등 전국 8개 의료기관에서 시행된다. 대상은 성인T세포백혈병(ATL)환자로 골수 이식 후 재발한 6명을 대상으로 안전성을 확인한다. 다카라바이오가 유전자 변형 세포를 제조한다.

임상시험에서는 골수 기증자로부터 채취한 면역세포에 암세포를 찾아내는 ‘TCR’이라고 하는 유전자를 결합시키고, 동시에 환자의 몸을 공격하지 않도록 특정 유전자의 기능을 억제. 부작용 등을 조사해, 한 명의 기증자의 세포를 많은 환자에게 이용할 수 있을지 여부를 확인한다. 실현된다면 비용이 기존 방법의 수 십 분의 1까지 낮아질 가능성이 있다.

국제적으로 혈액암 환자에 유전자 변형 세포를 투여하는 치료법 개발이 활발해지고 있다. 그 중에서도 ‘CAR’유전자를 면역세포에 주입한 ‘CAR-T요법’이 유명하다. CAR-T요법의 제 1호로 스위스의 노바티스의 신약 ‘킴리아(Kymriah)’가 2017년 8월에 미국에서 소아∙청소년 급성 림프성 백혈병용으로 승인 받았다. 환자의 약 80%에서 효과가 나타났지만, 5,000만엔으로 고가이다. 환자 자신의 세포를 유전자 변형하는 과정이 복잡한 것이 그 원인이다.

국산 기술을 이용해 저렴한 CAR-T요법을 목표로 하는 연구도 추진되고 있다. 나고야대학이 계획하는 백혈병 환자를 대상으로 한 CAR-T요법의 임상 연구가 24일, 후생노동성의 전문부회에서 승인 받았다. 신슈(信州)대학의 나카자와(中沢) 교수팀이 개발한 유전자 도입 기술을 이용해 환자의 혈액에서 채취한 면역세포에 CAR유전자를 넣어 체내에 다시 주입하는 방법이다.

유전자 도입에 바이러스를 이용하는 기존 방법과는 달리, 전기 자극으로 결합시키는 것이 특징이다. 안전성이 높은 재료로 유전자를 보다 효율적으로 세포에 넣을 수 있도록 했다. 바이러스 확산 방지 및 작업의 안전성 확보를 위한 비용을 절약할 수 있다. 또한 세포 가공에 드는 비용을 200만엔 이하로 낮출 수 있어 의료비 억제로 이어질 수 있을 것으로 전망되고 있다.

임상 연구는 1세부터 60세까지의 급성 림프성 백혈병 환자를 대상으로, 투여하는 세포 수를 달리해 안전성과 유효성을 평가해나갈 계획이다. 그 밖에도 국내에서는 다카라바이오와 자치의료(自治醫療) 대학 등이 CAR-T요법의 임상시험 등을 추진. 독자적인 유전자 도입 방법을 이용해 비용을 낮추기 위한 방법을 연구하고 있다.

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