일본산업뉴스요약

iPS 10년, 보이기 시작한 과제 (상)
진전 없던 비축 세포의 실용화
교토대학, 품질 기준 도입에 박차

교토대학 iPS세포연구소는 재생의료용 iPS세포의 비축 사업 체제를 강화한다. 임상시험과 제품의 제조 판매에 이용될 수 있도록 2019년 안에 품질 확보 설비 및 작업 순서 등에 대한 기준 ‘GMP’를 만족시킨 체제를 구축한다. 기업이 사업화할 때 보다 쉽게 사용할 수 있도록 하는 과제를 달성해 재생 의료로의 신규 참여를 촉구해나갈 계획이다.

-- 재생의료로의 사업 참여 촉구 --
교토대학(京都大學)은 2013년부터 10년 간 재생 의료용으로 iPS세포를 비축하는 사업을 추진하고 있다. 환자에게 이식해도 거부 반응을 잘 일으키지 않는 형태의 iPS세포를 사전에 만들어 필요 시에 환자에게 저렴한 가격으로 재생 의료를 제공하기 위해서다. 많은 일본인에게 적용될 수 있도록 복수의 종류를 구비해 2~3년 후에는 일본인의 50%에게 적용될 수 있는 체제로 만들어나갈 계획이다.

지금까지의 비축 세포는 GMP를 통과하지 못해 기업이 사용하기 어려웠다. 이 상태로는 재생의료 사업에 사용되기 어려워, 기업은 교토대학의 비축된 세포를 바탕으로 자체적으로 GMP에 통과하기 위해 조사 등의 시행으로 비용과 인력이 소요된다. 지금까지 재생의료용으로 세포를 제공한 곳은 3개 사밖에 없다.

교토대학은 올 1월에 체제 구축을 위해 다카라바이오와의 공동 연구를 개시. 10월에는 의료품 제조경험자 2명을 기업으로부터 영입했다. 야마나카(山中) 교수는 13일 문부과학성 작업부회의에서 “GMP 통과는 중요한 미션이다”라고 말했다. 교토대학이 이러한 연구를 추진하는 이유는 비축 세포를 기업이 보다 쉽게 사용할 수 있도록 하는 것이 과제로 떠오르고 있기 때문이다.

최대 시장인 미국에서 사업화하기 위해서는 비축 세포를 미국의 규제에 적합하도록 만들지 않으면 안 된다. 눈의 난치병과 척추 손상 등 재생의료의 실현을 목표로 하고 있는 대일본스미토모(大日住友)제약은 교토 대학의 비축 세포를 들여오고 있지만, 기무라(木村) 이사는 “우리의 주요 무대는 미국이다. 우리 회사가 만든 iPS세포로 전환하기 위한 준비를 하고 있다”라고 말한다.

재생의료 벤처기업인 헤리오스(Healios)도 “우리 기술로 GMP에 적합한 iPS세포 제작을 끝냈다”라고 말한다. 미국의 국립위생연구소(NIH)는 이미 기업 등을 경유해 GMP에 맞는 iPS세포를 배부하고 있어, 교토대학은 뒤쳐져 있다.

세포 비축 사업의 큰 특징인 세포의 종류가 많다는 것도 기업에게는 꼭 필요하지는 않다. 대일본스미토모제약과 헤리오스는 모두 1종류만의 개발을 추진하고 있다고 한다. 정부측에서는 규제 방식에 대해 논의하고 있지만, 세포 종류 별로 많은 실험이 요구될 가능성이 있기 때문에, “방대한 비용이 든다’(헤리오스).

비축세포를 그것에 적합한 환자에게 사용한다면 거부 반응은 줄어들 것으로 예상되지만, 어느 정도 줄어드는지는 아직 밝혀지지 않고 있다. 현재 추진되고 있는 눈 이식 연구와 2018년 이후 시행될 뇌와 심장 등으로의 임상 응용을 통해, 그 의의는 서서히 밝혀질 것으로 보인다.

정부는 연구를 지휘하는 일본의료연구개발기구(AMED)를 통해 비축 세포 이용을 장려하고 있다. 지원을 받아 임상 연구를 계획하고 있는 연구자는 “AMED의 지시에 따라 교토대학의 비축세포를 사용하고 있지만, 향후 어느 세포를 채택할지는 별개 문제이다”라고 말한다. AMED 이외의 자금으로 해외 기업이 만든 iPS세포를 시험하기 시작한 연구자도 있다.

배아줄기세포(ES세포)를 사용하는 연구도 추진되고 있다. 역사가 길고 품질이 안정적인 ES세포는 재생의료에서 앞서있는 구미(歐美)에서 이미 수 십 명의 환자의 눈이나 척추 등에 이식되고 있다.

일본에서도 재생의료용 ES세포 제공이 시작되고 있다. 교토대학과 국립성육(成育)의료연구센터는 2018년에 연구 기관 등에 배부할 예정이다. 교토대학의 스에모리(末盛) 조교수는 “iPS세포와 비교 검토하는 기회를 제공하고 싶다”라고 말한다. Astellas제약이 ES세포의 임상 응용을 목표로 하는 미국 기업을 인수하는 등, ES세포에 대한 기업의 관심도 높다. 지금까지 쌓아온 지식이 있기 때문이다.

비축 사업이 시작되었을 때에는 iPS세포의 성질을 잘 알지 못했지만 교토대학이 기초연구를 계속 해오면서 세포의 품질을 높였기에 그 길이 열렸다. 하지만 실용화에 가까워지자 과제도 보이기 시작하고 있다. 전략을 재검토하지 않으면 안될 시점에 와있는 것이다.

야마나카 교수가 iPS세포를 발표하고 10년이 지난 지금, 재생의료로의 이용을 촉구하기 위해 국가 프로젝트가 추진되고 있지만, 기업과의 서로 다른 의도도 보이기 시작했다. 실용화 앞에 드러난 과제를 찾아보도록 한다.

《교토대학의 세포 비축 사업 개요》
- 건강한 사람의 혈액 등으로부터 만든 재생의료용 iPS세포를 비축
- 복수 종류의 특수한 면역형 세포를 구비해, 많은 환자들에게 이식 시 거부 반응을 줄이는 것을 겨냥

〈현재〉
- 2종류의 iPS세포를 제작
- 3사를 포함한 11개 기관에 제공

〈향후〉
- 2017년 내에 3종류째의 세포를 제작해 2~3년 안에 22종류로 늘림
- 2019년 안에 기업이 사용하기 쉬운 제조 체제를 구축

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