일본산업뉴스요약

전망 2019
첨단 의료에 변혁의 물결
iPS세포를 사용한 재생 의료 등 5가지 분야

재생의료 및 신약개발을 비롯한 의료 분야의 첨단 기술은 급속도로 진화하고 있으며 다양한 질병의 치료가 변화를 맞이하고 있다. 그렇다면 2019년에는 어떤 전개가 예상될까? 특히 주목을 받고 있는 암 게놈의료 및 iPS세포를 사용한 재생 의료 등 5가지 분야에 대해 전망했다.

■ iPS세포를 사용해 재생의료에 적용
심장∙척추 등에 잇따른 이식 시험

iPS세포를 사용한 재생의료의 임상연구가 다양한 질병의 치료용으로 본격인 움직임을 나타내고 있다. 이미 실시되고 있는 눈의 난치병인 ‘노인황반변성’ 및 파킨슨병 환자로의 이식에 이어, 심장병 및 척추손상, 혈액질환 등의 치료를 목표로 사람에게 이식하는 시험이 시작된다.

심장병에서 계획을 추진하고 있는 것은 오사카(大阪) 대학의 사와(澤) 교수 팀이다. 혈액의 흐름이 나빠지면 일어나는 허혈성 심근증의 환자 심장에 iPS세포로 만든 심근 세포를 시트 형태로 빈틈없이 깔았다.

이식한 세포로부터 분비된 단백질 등이 영양분으로서 환자 자신의 세포에 작용하여 치료 효과가 기대된다고 한다. 2018년 5월에 후생노동성의 전문부회에서 계획이 승인되었으며 순조롭게 진행된다면 2019년 안에는 환자에게 이식이 가능하게 될 것이다.

교토(京都)대학의 에토(江藤) 교수 팀은 혈액 속의 혈소판이 줄어드는 ‘혈소판감소증’의 환자를 대상으로 한 임상연구에 돌입했다. 환자의 세포로 만든 iPS세포를 기반으로 혈소판을 대량으로 만들어 수혈한다. 이 분야도 2018년에 후생노동성의 전문부회에서 계획이 승인되었으며 환자 1명에게 수혈이 실시될 예정이다.

척추 손상 환자의 임상연구를 목표로 한 게이오기주쿠(慶応義塾) 대학 팀은 교내 심사위원회를 거쳐 정부에 신청서를 냈다. 순조롭게 진행된다면 2019년 안에는 임상연구가 시작된다. iPS세포를 신경세포로 만들어 손상된 척추에 이식한다. 환자에게 이식된 신경세포가 신체에 정학됨으로써 손과 다리 등의 기능이 회복되는 것을 목표로 한다.

iPS세포를 사용한 세계 최초의 재생의료를 눈의 난치병인 ‘노인황반변성’ 환자에게 실시한 이화학연구소의 다카하시(高橋) 팀 리더는 그 밖의 눈 질환에서도 임상연구를 계획하고 있다. 빛을 느끼는데 필요한 시세포가 없어지는 ‘망막색소변성증’의 환자에게 iPS세포로 만든 시세포를 이식한다. 2019년 안에 시작될 예정이다.

그 외에도 오사카대학의 니시다(西田) 교수 팀이 심장병에서 재생의료의 계획을 추진하고 있다. 교토대학의 다카하시 교수 팀은 파킨슨병의 의사 주도 임상실험을 추진하고 있으며 2018년에 첫 번째 사례로 50대 남성환자에게 이식했다. 올해 계획은 총 7명에게 실시하는 것이다.

■ 암 게놈 의료
봄 정도에 보험 적용

100종류 이상의 유전자를 한 번에 조사해 암 치료법을 찾아내는 ‘암 게놈 치료’가 국내에서 본격적으로 확산될 전망이다. 후생노동성의 전문가회의는 2018년 12월, 시스맥스와 쥬가이(中外) 제약의 검사법의 제조판매를 최초로 인정하기로 결정했다. 올 봄에 공적 보험의 대상이 될 전망이다.

2사의 검사법은 암에 관련된 114~324 종류의 유전자 변화를 일괄적으로 조사한다. 암은 유전자 변화에 따라 약의 효과가 달라진다. 유전자 조사를 통해 최적의 치료법을 선택할 수 있다. 후생성이 인정한 전국 11개소의 핵심 거점 병원과 그와 연계된 100개소 이상의 의료기관에서 검사할 수 있게 된다.

대상은 위암 및 폐암과 같은 고형암에 걸린 환자 중 최적의 치료법인 ‘표준치료’로는 효과가 없는 환자. 확립된 치료법이 없는 희소암 및 소아암 등도 그 대상이 된다.

국립암연구센터는 2018년 6월에 전국 환자의 유전자 변화 및 치료 효과를 수집해 해석하는 부문을 설치했다. 개발 중의 약을 시험하는 등, 치료의 선택지를 늘릴 방침이다.

이런 검사법은 현재까지 보험 진료와의 겸용이 가능한 ‘선진의료’로서 특정 병원에서 받을 수 있었다. 그러나 보험 적용이 안되었기 때문에 검사비의 자기부담은 수 십만 엔에 달했다.

정부는 암 게놈 의료를 추진하고 있다. 그러나 현재 이런 유전자 검사로 최적의 치료약이 발견되는 것은 환자의 약 10% 정도이다. 향후 유전자 변화와 치료약의 효과에 관한 일본인의 데이터가 수집된다면 정밀도가 높아져 도움이 되는 사례가 늘어날 것으로 기대되고 있다.

■ 게놈 편집
병태(病態) 해명에 기대

원하는 유전자를 효율적으로 개변할 수 있는 ‘게놈 편집’을 인간의 수정란에서 시행하는 연구가 국내에서도 이루어지게 된다. 정부는 불임치료 등의 기초 연구에 한해 인정한다는 지침 안을 정리해, 4월에는 해금될 전망이다. 유전자의 일부 변화에 의해 발생되는 난치병 연구 등이 추진될 것으로 기대를 모으고 있다.

게놈 편집은 세포의 특정 유전자를 없애거나 새롭게 도입할 수 있는 기술이다. 연구에서는 마우스 등의 수정란을 사용해 유전자 변화에서 발생되는 질병을 재현한 동물을 만드는 응용 등이 추진된다. 게놈 편집으로 일부 세포에서도 정상적으로 기능할 수 있게 된다면 증상 개선을 기대할 수 있다.

신체의 세포를 게놈 편집하는 연구는 발전을 거듭하고 있다. 자치의료대학의 하나조노(花園) 교수는 간장의 세포를 게놈 편집해 혈우병을 치료하는 연구에 착수한다. 9년 이내에 원숭이나 돼지로 유효성 및 안전성을 조사한다고 한다. 해외에서는 혈액암 등에서 임상실험을 시작하고 있다.

2018년 11월에 게놈 편집한 수정란에서 쌍둥이가 태어났다고 주장하는 연구자가 중국에 등장해 국제적인 비난을 받았다. 각 국이 법 제도를 정비할 때의 지침이 되는 윤리규범 및 안전성 확인 등의 국제기준 구축도 추진될 것으로 보인다.

■ AI
신약 개발 및 진단에 도입

신약 개발 및 의료의 현장에 인공지능(AI)를 도입하려는 움직임이 추진되고 있다. 신약 개발에서는 암이나 치매 등의 신약 후보가 되는 화합물의 특징을 AI가 학습을 통해 축약하여 효과 및 안정성을 조사하는 시험 등에 드는 시간을 대폭적으로 단축시킨다. 개발 기간을 최대 30% 단축시켜 개발 비용 절감으로 이어질 가능성이 있다.

도쿄공업대학은 질병에 관한 분자와 강하게 결합하는 화합물을 AI로 찾아내는 기술을 개발했다. 항암제의 효과 등에 관한 이미 알고 있는 표적의 분자와 약 4만 종류의 화합물의 결합력을 AI에게 학습시켰다. 미지의 화합물과의 결합력을 10% 이상 고도의 정밀도로 예측할 수 있게 되었다. 기업과 협력해 2019년 안에 실용화한다는 계획이다.

산∙학의 공동 연구도 활발해졌다. 교토대학은 후지쓰(富士通), 다케다(武田)약품공업 등과 ‘LINC’이라는 연구그룹을 결성. AI를 응용해 약의 표적이 되는 분자의 탐색 및 화합물의 개량 등에 이용하는 약 30종류의 소프트웨어 개발을 추진하고 있다. 내시경 제조사와 손잡고 2019년 봄까지 의료기관에 제공할 계획이다.

■ 면역력 이용해 암 치료
적용 대상이 확대

몸에 갖춰져 있는 면역 시스템을 이용해 암을 치료하는 ‘면역체크포인트(면역항암제) 저해제’가 한층 더 보급될 전망이다. 2018년에 노벨 생리학∙의학상을 수상한 교토대학의 혼조(本庶) 특별교수의 발견으로 탄생한 오노(小野)약품공업의 ‘옵디보’를 대표격으로 복수의 제품이 등장하고 있으며, 또한 다양한 암의 종류에 대한 적용 확대가 추진되고 있다.

오노약품공업은 3월까지 옵디보를 식도암의 치료약으로서 정부에 승인을 신청할 방침이다. 간세포 암도 임상시험의 경과에 따라 7월이후에 신청한다. 특히 간세포암은 승인된다면 피부암의 일종 및 위세포암과 같이 암의 최초 치료부터 사용할 수 있게 된다.

미국의 대형 제약회사인 머크(MERCK) 일본법인 MSD는 2019년 내에 면역항암제인 ‘키트루다 (Keytruda)’에 대해 경두부암 및 식도암, 위세포암의 치료약으로 정부에 승인을 신청할 가능성이 있다.

쥬가이제약의 면역항암제인 ‘테센트릭’은 폐암의 일종을 대상으로 승인되었으나, 2018년 12월에 새롭게 별도의 폐암의 종류에 대해서도 정부의 승인을 신청했다. 승인이 떨어지면 보다 많은 폐암 환자를 구할 수 있게 된다.

면역항암제를 대표하는 면역요법은 수술과 항암제, 방사선에 이은 제4의 치료법으로서 주목을 모으고 있다. 각 제약사들은 면역항암제의 개발과 함께 기존약과의 겸용 요법 및 효과가 있을 것 같은 환자를 미리 파악하는 검사법 등의 개발을 추진하고 있다.

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