일본산업뉴스요약

iPS세포로 혈소판 재생
교토대학, 혈액 난치병 임상 연구 계획을 정부에 신고

쿄토대학의 에토(江藤) 교수팀이 환자 자신의 iPS세포를 혈소판으로 키워 투여하는 임상 연구 계획을 정부에 신고한 사실이 지난 19일에 밝혀졌다. 타인의 혈소판을 수혈할 수 없는 혈액 난치병 환자가 대상으로, 29일에 후생노동성이 연구 계획을 심의할 예정이다. iPS세포를 이용한 재생의료는 눈의 망막과 심장 등 치료 대상이 확대되어왔다.

교토대학은 곧 임상 연구 계획을 공표할 예정이다. 에토 교수팀은 임상 연구에서 재생 불량성 빈혈 등으로 인해 출혈을 멈추도록 하는 혈소판을 잘 만들지 못하는 ‘혈소판 감소증’의 재생의료를 목표로 한다. 혈소판 감소증은 피부에 내출혈이 일어나가 쉬워 코피 등이 잘 지혈되지 않는다. 병이 진행될 경우 내장이나 뇌에서의 대량 출혈로 목숨을 잃을 수도 있다.

통상적으로는 혈소판 제제를 수혈 받아 치료하지만, 이번 계획은 극히 드문 혈소판의 형태를 가진 환자 1명이 대상이다. 이미 후보자도 있어 환자 모집은 하지 않을 예정이다. 혈소판 제제는 형태가 부적합해 면역이 배제되기 때문에 치료에 이용할 수 없다. 배아줄기세포(ES세포) 및 타인의 iPS세포로 제작한 혈소판도 이용이 불가능하다.

이 때문에 임상 연구에서는 환자 자신의 iPS세포를 혈소판으로 키워 치료한다. 환자의 iPS세포로 키워낸 혈소판을 여러 번 투여해 1~2년에 걸쳐 안전성을 확인한다. 이번 치료가 성공한다면 환자 자신의 iPS세포를 이용하는 계획은 2014년에 실시된 눈의 난치병에 이어 두 번째 케이스가 된다.

혈소판은 수술이나 상처 치료 등에도 이용된다. 현재는 일본 적십자사가 제조하는 혈소판제제를 사용하고 있지만 사용 기간이 4일로 비축이 불가능하다. 앞으로 고령화 등으로 헌혈자 수는 줄어드는 반면, 혈소판을 필요로 하는 사람은 늘어나 부족이 우려되고 있다. 에토 교수는 질병 및 상처 치료에 사용하는 혈소판을 타인의 iPS세포를 이용해 제조하는 연구 개발을 추진. 의사 주도 임상시험에 착수할 계획이다.

에토 교수의 성과를 활용해 스타트업 기업, 메가카리온(쿄토 시)도 iPS세포를 이용해 만든 혈소판에 대한 기업 주도 임상시험을 계획하고 있다. 2019년에 미국에서 개시하는 것을 목표로, 여러 종류의 혈소판을 다수의 환자에 투여할 수 있도록 해 혈소판 부족을 보완하는 기술로서 실용화한다는 계획이다.

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