일본산업뉴스요약

Start Up Innovation / Science
유전자 치료에 안전 혁명을
새로운 게놈 편집 기술

최근 의료 산업 분야에서 유전자를 핀포인트로 수정하는 게놈 편집에 대한 기술 개발 경쟁이 뜨거워지고 있다. 게놈 편집 기술을 통해 개인에 맞는 치료가 가능해질 것이라는 기대감이 높아지고 있는 가운데, 국내 신약개발 벤처기업의 Edigene(도쿄)도 독자적인 기술을 개발하고 있다. 후지필름 등으로부터 15조엔을 조달 받은 에디진은 일본 의료업체로서 최초의 실용화를 목표로 하고 있다.

-- 에디진, 7년 후의 신약 발매를 목표 --
게놈 편집은 아미노산이 이중 나선 모양으로 이어져 있는 유전자의 일부를 추출해 다른 유전자를 삽입하는 기술이다. 이 기술을 통해 살이 통통한 물고기나 소 등을 탄생시켜 식량 부족을 해결하려는 의견도 있는 한편, 전세계 의료 분야에서는 기술 개발을 위한 자금이 빠른 속도로 모이면서 의약품 실용화를 목표로 한 경쟁이 시작되고 있다.

게놈 편집은 미국 연구자가 개발한 크리스퍼 카스9(CRISPER-CAS9)이라는 방법이 주로 이용되고 있다. 유전자를 자르는 가위 기능을 가진 효소 ‘카스9’과 효소를 유전자 속 목표 지점까지 운반하는 분자 ‘가이드 RNA’가 사용된다.

-- DNA의 절단 없이 편집 --
에디진은 크리스퍼 카스9을 활용하면서 독자적인 편집 방법을 고안해내었다. 에디진의 편집 방법은 유전자를 잘라내지 않고 편집이 가능해 신체에 이상이 발생하는 위험성을 낮출 수 있다. 또한 효소를 소형화해 세포 내부까지 투입할 수 있도록 해 다양한 치료에서 효과를 높일 수 있다.

미국에서는 2017년, 크리스퍼 카스9을 이용한 의약품을 실용화하기 위한 임상시험이 시작되면서 게놈 편집을 둘러싼 경쟁은 새로운 국면을 맞이하고 있다. 하지만 에디진의 모리타(森田) 대표는 다른 편집 방법에 비해 자사의 방법은 “유전자를 자르지 않기 때문에 안전성이 뛰어나다. 선도 기업들보다 빨리 실용화될 수 있을지도 모른다”라고 기대감을 나타냈다. 약 7,000개 있다고 알려져 있는 유전자 질환 가운데 20개 정도를 신약 개발의 타깃으로 하고 있다.

에디진은 카스9이라는 효소에서 가위 기능을 제거했다. 이를 통해 목표로 하는 유전자 외의 다른 것을 잘라내 버리는 위험성을 없앴다. 가위 기능이 없는 카스9에게는 가이드 RNA과 함께 유전자 속 목표 지점에 가는 역할만이 남는다.

에디진이 유전자를 편집하는 방법은 특수한 인자(단백질)를 이용해 유전자가 본래 설계된 대로 정상적으로 기능하도록 유전자를 컨트롤하는 방법이다. 길이가 긴 유전자 배열 중 특정 부분이 확실히 움직일 수 있도록 유도하는 기술이라고 한다.

유전자를 자르지 않고 컨트롤하는 기술은 다른 곳에서도 개발되기 시작하고 있다. 에디진은 이 기술과 함께 유전자의 이중 나선 모양이 있는 세포 내부까지 효소를 운반하는 시스템을 구축하기 위해 효소의 크기를 기존보다 작게 만들었다.

세포 안으로 침투할 수 있는 안전한 바이러스 ‘아데노 수반 바이러스(AAV)’ 등에 효소가 탑승해 운반되도록 만들었다. 기존의 효소는 아데노 수반 바이러스보다도 크기가 커 탑승이 불가능했다. 이 새로운 방법은 의약품의 효과를 극대화할 수 있을 것으로 기대가 모아지고 있다. 효소를 작게 할 수 있었던 것은 세계적으로 유명한 도쿄대학 대학원의 누레키(濡木) 교수가 개발한 생체분자의 입체 구조 분석 기술을 응용했기 때문이다.

-- 15억엔을 조달 받아 --
에디진은 이 새로운 기술을 ‘크리스퍼 간담’이라고 이름 지었다. 현재 췌장암과 비알콜성 지방성 간염을 대상으로 유전자 기능을 정상으로 하는 의약품을 개발 중이다. 2년 후에 미국에서 사람으로의 투여를 시작할 예정으로, 시작 후 5년 뒤에 판매하는 것을 목표로 하고 있다.

2016년에 설립된 에디진은 미국 보스톤의 연구소에서 6명의 연구원들이 개발을 맡고 있다. 누레키 교수도 사외 이사로 참여하고 있다. 실용화에 필요한 자금으로 2017년 11월, 약 15억엔의 자금이 모였다. 이 가운데 최대 금액인 4억 7,000만엔을 출자한 기업은 후지필름. 후지필름의 도모히사(伴寿) 집행위원은 “당사의 기술을 도입해 에디진의 신약을 실용화하는데 기여하고 싶다”라고 말한다. 그가 말하는 당사의 기술이란 치료약을 몸 안으로 운반하는 아주 작은 캡슐 ‘리포솜(Liposome)’을 의미한다. 여기에 효소를 집어넣을 수 있을 것이라는 생각이다.

게놈 편집 기술을 둘러싸고 미국을 중심으로 연구 개발이 활발히 추진되고 있는 가운데, 2025년의 시장 규모는 세계적으로 85억달러(약 9,200억엔)에 달할 것이라는 관측도 나오고 있다. 크리스퍼 카스9을 활용한 신약 개발에서는 간질환용 제품을 개발하는 Intellia Therapeutics 등 미국의 벤처기업 3사가 리드하고 있다. 아직 판매된 제품은 없지만, 이들 기업은 이미 신규 시장을 구축해 각각 200억엔 이상을 조달 받았고, 스위스의 노바티스와 독일의 바이엘 등 세계적 제약회사와도 연대를 맺고 있다.

이에 반해, 게놈 편집에서 일본 기업들은 뒤쳐져 있다. 특허청에 따르면, 1993~2014년 간 출원된 게놈 편집 관련 기술의 국가별 특허 수는 미국이 54.5%, 중국 18.8%, 유럽 18.4%이지만, 일본은 3.3%에 불과하다. 우리의 생활 및 비즈니스를 변화시키는 게놈 편집 시장에서 일본 기업 에디진에 거는 기대가 크다.

 -- 끝 --