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이화학연구소, 백혈병 치료법 발견
치료약 후보 화합물, 2019년에 임상시험 착수

이화학연구소 종합생명의과학 연구센터의 이시가와(石川) 그룹디렉터 팀은 혈액 암의 일종으로 재발률이 높다고 알려져 있는 ‘급성 골수성백혈병’을 완치할 수 있는 치료법을 개발했다. ‘FLT3’라고 하는 유전자 이상으로 인한 백혈병 환자에 착안해 개발된 치료법으로, FLT3의 이상을 낮추는 치료약 후보 화합물과 백혈병 치료의 저항성에 관련된 ‘BCL2’의 기능을 억제하는 약물을 투여한 결과, 백혈병에 걸린 쥐의 80%가 완치되었다.

이화학연구소는 2016년에 백혈병 치료 개발을 목적으로 한 벤처기업, 플래쉬 세라퓨틱스(FLASH THERAPEUTICS, 미국 매사추세츠 주)를 하버드대학과 공동으로 설립했다. 2019년에 치료약 후보 화합물의 임상시험을 도라노몬(虎の門)병원(도쿄)와 하버드대학에서 시작할 계획이다.

연구그룹은 환자의 세포를 면역력이 없는 쥐에 이식해 사람의 병태를 재현할 수 있는 ‘사람형 쥐’를 제작. 그 쥐를 분석한 결과, FLT3에 이상이 발생할 경우, 정상적인 혈액 세포가 백혈병 세포로 변한다는 사실이 밝혀졌다. 또한, FLT3의 이상과 다른 유전자 이상을 동시에 가진 19명의 환자 병태를 사람형 쥐를 통해 재현. FLT3 단백질 이상을 저해하는 저분자 화합물 ‘RK-20449’를 투여한 결과, 모든 쥐에서 백혈병 세포가 감소되는 것이 확인되었다.

이 중 5명의 증상을 재현한 쥐에서는 혈액과 골수 등에서 백혈병 세포를 완전히 제거할 수 있었다. 그 중 14명의 증상을 재현한 쥐에서는 FLT에 대한 저항성이 나타나, 백혈병 세포 일부가 사멸되지 않고 남아있었다. 연구그룹은 세포가 죽지 않도록 하는 BCL2 단백질 기능이 치료 저항성의 원인인 것을 밝혀냈다. 이를 해결하기 위해 RK-20449와 BCL2의 저해 약품을 병용해 투여, FLT3에 이상이 있던 쥐의 80%에서 백혈병 세포를 모두 없앨 수 있었다.

이 성과는 26일, 미국 과학잡지 Science Translational Medicine 전자판에 게재된다.

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