일본산업뉴스요약

유전자 치료약, 국내 최초로 승인
다리 혈관 재생 및 백혈병 치료

체내에 유전자를 주입해 병을 치료하는 ‘유전자 치료약’이 금년 5월에 일본에서 처음으로 등장할 수 있을 전망이다. 약사 승인 절차를 바탕으로 후생노동성의 전문가회의에서 20일, 다리의 혈관을 재생하는 치료약과 혈액암 치료약 승인이 결정되었다. 해외의 제약회사들이 개발에서 앞서고 있는 가운데, 혈관 재생약으로는 일본 기업 최초의 승인 사례가 된다. 난치병 환자 치료에 길이 열릴 수 있게 될 것으로 보인다.

▷유전자 치료약: 유전자를 체내에 주입해 병을 치료하는 약. iPS세포를 통해 장기나 조직을 재생시키는 재생의료와 같은 최첨단 기술이다. 무해화한 바이러스에 DNA를 태워 세포까지 전달해 치료 효과를 얻는다. 유전자 이상이 원인인 혈우병과 암 등 난치병 치료에 적합한 것으로 기대를 모으고 있다.
선진국에서는 2012년에 처음으로 유럽에서 승인된 이래 구미를 중심으로 복수의 제품들이 등장하고 있다. 고난도의 기술이 필요해 연구 개발비가 많이 들고 치료용 유전자 제작 등에도 비용이 소요되기 때문에 가격은 대부분 고가이다.

-- 일본 기업, 구미(歐美) 기업들에 뒤처져 --
혈관 재생 치료약으로 승인 받은 것은 도쿄증권거래소 마더스에 상장된 ‘안제스’(AnGes MG,Inc)가 개발한 ‘콜라테젠(Collategene)’이다. 중증 동맥경화증으로 인해 혈관이 막힌 다리에 새로운 혈관을 만드는 유전자를 주입해 치료한다. 대상은 당뇨병 환자 등이 많으며 심해지면 다리를 절단해야 할 수도 있는 폐쇄성 동맥경화증 환자에게 사용된다. 환자는 국내에 연간 약 15만명 있는 것으로 알려져 있다.

정식 승인을 거친 후 치료약 책정은 5월에 결정될 예정이다. 복수 관계자들에 따르면, 치료약은 인당 200만~300만엔이 되도록 설정될 것이라고 한다. 안제스는 오사카대학 발 벤처기업으로 2002년 마더스에 상장, 회사가 설립된 1999년부터 콜라테젠 개발을 추진해왔다.

콜라테젠과 함께 스위스 제약회사 노바티스가 개발한 백혈병 등 암을 치료하는 ‘킴리어(Kymriah)’의 승인도 통과되었다. 면역세포의 유전자를 조작해 암에 대한 공격력을 높이는 방법으로, 젊은 백혈병 환자 중 80%에서 치료 효과가 증명되었다. 이 두 가지 신약 모두 보험이 적용될 전망이다.

“궁극의 의료’로 주목 받고 있는 유전자 치료약은 기존 방법으로 치료가 어려웠던 질병을 치료할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 현재 다양한 질병에서 유전자 치료약의 유효성을 증명한 보고들도 늘어나고 있다.

영국의 조사회사 이벨류에이트(Evaluate)에 따르면, 2024년의 유전자 치료약의 세계 시장은 1.7조엔 규모로, 의약품 전체의 1%에 달할 것으로 예상된다. 지금까지 세계에서 승인 받은 것은 약 10개 제품 정도이다. 하지만 연 100%가 넘는 성장이 전망되고 있어 미국에서는 향후, 매년 약 10개 품목이 승인될 예정이다. 일본에서도 매년 여러 개의 제품이 발매될 것으로 보인다.

유전자 치료약은 환자는 소수이지만 고가의 가격을 기대할 수 있어 각국 정부도 조기 승인 제도 등을 통해 개발을 지원하고 있다. 지금까지 15년 정도 걸리던 신약 발매까지의 기간이 유전자 치료약의 경우에는 수 년으로 단축될 수 있어 제약회사들의 부담이 낮아질 것이라고 한다. 하지만 가격이 비싸 사회보장비 증가로 이어져 재정을 압박할 것이라는 우려도 지적되고 있다.

유전자 치료약의 실용화에서 일본은 뒤처져 있는 실정이다. 저분자 화합물과 iPS세포 등의 연구에 예산과 연구자들이 집중되면서 유전자 치료 연구는 정체되어왔다고 할 수 있다. 하지만 최근 들어 일본 기업들도 잇따라 개발에 착수하고 있다.

다이이치산쿄(第一三共)는 도쿄대학과 연대해 뇌종양의 유전자 치료약을 개발 중으로, 빠르면 올해 안에 승인을 받을 수 있을 것으로 전망되고 있다. 아스테라스제약과 다케다(武田)약품공업도 혈우병 등의 유전자 치료약 개발을 이어나가고 있다.

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